เมื่อไม่นานมานี้ บริษัทด้านชีววิทยาที่มีชื่อว่า Excision BioTherapeutics ได้ประกาศต่อสาธารณะว่าในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ของ EBT-101 ผู้ป่วยรายแรกได้เริ่มรับยีนบำบัด HIV อย่างเป็นทางการแล้ว

ผู้ป่วยซึ่งได้รับการฉีดวัคซีนในเดือนกรกฎาคม 2022 จะยังคงได้รับการติดตามความปลอดภัยต่อไป และคาดว่าจะมีสิทธิ์เข้ารับการหยุดการรักษาเชิงวิเคราะห์ (ATI) จากการบำบัดด้วยยาต้านไวรัส (ART) เบื้องต้น เพื่อประเมินผลการรักษาที่อาจเป็นไปได้

การประกาศดังกล่าวเกิดขึ้นหลังจากที่ California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) ประกาศให้เงินช่วยเหลือ 6.85 ล้านดอลลาร์จากบริษัทด้านชีววิทยาเพื่อสนับสนุนการพัฒนาทางคลินิกของ EBT-101

เราทุกคนทราบดีว่าการรักษา HIV ในปัจจุบันคือ การยืนกรานที่จะกินยาตลอดชีวิต

HIV เป็นโรคที่รู้จักกันดีในวงการแพทย์มาช้านาน และการพัฒนาการบำบัดด้วยยาต้านไวรัส (ART) ซึ่งมีมาตั้งแต่ช่วงทศวรรษ 1860 ได้ช่วยชีวิตผู้ป่วย HIV ไว้ได้นับไม่ถ้วน

ART ทำให้การวินิจฉัยโรคเอดส์ไม่ใช่โทษประหารชีวิตอีกต่อไป ผู้ติดเชื้อบางรายสามารถบรรลุ "ภาวะสงบโรคระยะยาว" นั่นคือใช้ชีวิตเหมือนคนปกติ

HIV ยืมแนวคิดเรื่อง "ภาวะสงบโรคระยะยาว" จากการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวและมะเร็งต่อมน้ำเหลือง ซึ่งเป็นการรักษาแบบรักษาตามอาการ กล่าวคือ ไวรัสไม่ได้ถูกกำจัด แต่ฐานข้อมูลไวรัสจะถูกเก็บรักษาไว้ที่ระดับต่ำ

ปล่อยให้ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายกำจัดไวรัสที่เหลือ หรือสร้างสมดุลเพื่อที่ไวรัสจะไม่กลับมาแพร่พันธุ์อีก

คำอธิบายที่ไม่เป็นทางการก็คือ ไวรัส HIV สังเคราะห์ DNA โดยการถอดรหัสย้อนกลับ ซึ่งจะรวมเข้ากับลิมโฟไซต์และแมคโครฟาจที่พักผ่อนและถูกกระตุ้น

DNA ของไวรัสภายในเซลล์สามารถคงอยู่ได้อย่างเสถียรในสถานะคล้ายหลับใหลภายใต้อิทธิพลของการตอบสนองของภูมิคุ้มกันและการบำบัดด้วยยาต้านไวรัส

เนื้อเยื่อและเซลล์ที่มีหน้าที่คล้ายกันเรียกว่าแหล่งกักเก็บไวรัส HIV

นอกจากนี้ เนื่องจากมีแหล่งกักเก็บไวรัส ART จึงไม่สามารถกำจัดไวรัสและรักษาโรคที่เกิดจากการติดเชื้อไวรัสได้อย่างถาวร

ผู้ติดเชื้อ HIV อาจพบการแพร่พันธุ์ของไวรัสในช่วงหลายสัปดาห์หลังจากหยุดใช้ยา ART หากปัญหาของแหล่งเก็บไวรัสสามารถแก้ไขได้ ปัญหานี้ก็อาจได้รับการแก้ไข

ตอนนี้ EBT-101 จะรักษาให้หายขาดได้เพียงครั้งเดียวหรือไม่?

ข่าวเรื่อง "การรักษาโรคเอดส์" ไม่ใช่เรื่องแปลกใหม่สำหรับทุกคน

ตั้งแต่ "ผู้ป่วยเบอร์ลิน" รายแรกไปจนถึง "ผู้ป่วยลอนดอน" รายที่สอง ผู้ป่วยโรคเอดส์และเนื้องอกในระบบเม็ดเลือดสองรายได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดจากผู้บริจาค CCR5-delta32 ซึ่งไม่เพียงแต่รักษาเนื้องอกได้เท่านั้น แต่ยังไม่พบ HIV ในเลือดอีกด้วย

ตามมุมมองทางวิชาการ CCR5 เป็นตัวรับหลักสำหรับไวรัส HIV ที่จะบุกรุกเซลล์ T และผู้ที่มีการกลายพันธุ์ CCR-delta32 อาจมีภูมิคุ้มกันต่อไวรัส HIV ที่มี CCR5 เป็นตัวนำ

อย่างไรก็ตาม ค่าใช้จ่ายที่สูง อัตราการเสียชีวิตที่สูง และข้อบ่งชี้ที่เข้มงวดของการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด ทำให้วิธีนี้ไม่สามารถกลายเป็นแนวทางการรักษาโรคเอดส์แบบกระแสหลักได้ และดูเหมือนว่า EBT-101 จะเป็นตัวแทนของความเป็นไปได้ที่เป็นสากลมากขึ้น:

EBT-101 เป็นเทคโนโลยีที่ตัดโปรไวรัสออกจากแหล่งกักเก็บไวรัส HIV

กรรไกรวิเศษนี้คือเทคโนโลยีการตัดต่อยีน CRISPR-Cas 9 ซึ่งเป็นไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน (AAV) ที่ทำหน้าที่ตัดกรรไกร

โดยอิงจากข้อมูลความปลอดภัยของลิงที่ไม่ใช่มนุษย์ในระยะยาวและข้อมูลประสิทธิผลในหนูที่ถูกทำให้เป็นมนุษย์ เทคนิคการรักษาแบบนี้มีศักยภาพในการรักษา HIV ได้

การรักษา HIV ให้หายขาดจะมีผลกระทบอย่างมากต่อชุมชนเหล่านี้และชุมชนอื่นๆ ทั่วโลก เมื่อมองในระยะยาว ความกระตือรือร้นในการวิจัยเกี่ยวกับเทคโนโลยีการตัดต่อยีนถือเป็นเรื่องดี แต่อย่างไรก็ตาม แพทย์ในปัจจุบันยังคงดำเนินการต่อไปเพื่อสำรวจวิธีการรักษาใหม่ๆ ที่สอดคล้องกับการวิจัยที่มีอยู่